不留遗“罕”，镁信健康与锐康迪共探新生儿罕见病诊疗与用药保障

2023年8月3日，上海镁信健康科技股份有限公司（以下简称为镁信健康）与锐康迪（北京）医药有限公司（以下简称为锐康迪）在北京举行战略签约仪式，双方就罕见病诊疗与用药开展多方位合作，共同探索医-药-患-险一体化创新模式，助力破解罕见病患者用药保障难题。现场，镁信健康创始人兼首席执行官张小栋先生与锐康迪总经理胡茂胜先生分别代表双方公司签署战略合作协议。

基于协议内容，本次战略合作将是强强联合，共促发展的战略性举措。双方表示，未来将充分利用各自的专业和资源优势，深度合作。通过多元化支付方式及全链条用药管理服务，发挥协同效应为有机酸血症罕见病患者提供创新保障解决方案，努力改善患者支付能力，提升患者用药的依从性和可及性。

亟待攻克的大山有机酸血症 即使罕见也应该被看见

截至目前，全球累计已经确认的罕见病已超7000种，全球受罕见病影响的人群达2.6-4.5亿人。由于我国人口基数众多，罕见病患者在我国“罕见而不少见”。在我国目前已确认的罕见病数量约1400余种，现有罕见病患者超过2000万人。据统计，罕见病中约有71.9%与基因有关，约70%的罕见病患者在儿童期发病，有近1/3的患儿在5岁之前因无法获得有效治疗而死亡。

从全球的范围来看，目前仅有5%罕见病存在有效治疗方法，长期以来，罕见病患者面临着诊断难、治疗难、用药难的“三难”局面。根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至今年2月，共有24种罕见病的30种药物在国内上市但尚未纳入医保，其中有16种罕见病的全部治疗药物（共16种）均未纳入医保；而这16种药物中有13种药品年治疗费最多高达上百万元，普通患者家庭难以负担，用药可及面临极大挑战。

作为儿童罕见病的一种，有机酸血症对患者的生命健康与成长发育产生严重威胁，在国外相关治疗费用却十分高昂。有机酸血症易合并高氨血症，有研究表明，有25.4%的发生高氨血症的患儿在新生儿期或新生儿期后即死亡，总体病死率为30.2%。存活下来的患者在生命的前1.5年内经常发生高氨血症事件。而针对性的治疗药物不多，国内更甚。2010年，美国食品药品管理局批准卡谷氨酸分散片作为急性高氨血症的治疗药物及慢性高氨血症的维持治疗药物。据统计，美国保险公司、患者自身、政府为使用此药物支出的费用高达人均41.9万美元/年至79万美元/年之间。

镁信健康与锐康迪携手助力破解高值罕见病药物保障难题

目前，锐康迪已在中国注册产品卡谷氨酸分散片，同时为了更好的惠及罕见病有机酸血症患者，减轻患者使用卡谷氨酸分散片长期治疗的经济负担，镁信健康携手锐康迪共同推出“平氨一生”患者关怀项目，为患者提供疾病诊疗全流程福利保障。

01 专注惠民，构建“医-药-险”服务闭环，聚力推动多层次罕见病保障体系建设

签约现场，镁信健康创始人兼首席执行官张小栋在致辞中强调：“作为创新型医疗健康服务平台，镁信健康积极响应党和政府号召，与政府、药企、保险公司、慈善组织等社会各界多方携手，共同探索多元化创新支付手段与合作模式，通过一系列有影响力和可持续的举措，提高创新药品的可及性和可支付性。”

镁信健康副总裁冯昊在发表主题演讲时表示：“本次镁信健康将与锐康迪在创新支付、城市普惠型保险等领域开展方位合作，实现医-药-患-险一体化创新模式在遗传性代谢罕见病领域的成功应用，让卡谷氨酸分散片这一治疗新药能更大程度帮助需要长期接受治疗的“柠檬宝宝”，守护每一个小生命的茁壮成长。我们期待未来能够与锐康迪共同探索更多合作方案，一步一步助力国家构建多层次医疗保障体系建设，涓涓细流汇聚长河大海，点点纤尘积铸铜墙铁壁，为患者保驾护航。”

02 专注创新，持续加速创新药物的引入，为罕见病患者提供优质的产品和专业的服务

锐康迪总经理胡茂胜表示：自成立以来，锐康迪始终专注于罕见病患者群体，秉持“每一位病患都应得到尽可能最好的治疗”的理念，持续深耕罕见病药品研究。罕见病患者一直是我们制定方案、进行探索和开展行动的优先考虑。我们将积极推动罕见病创新产品进入中国市场，提高中国罕见病患者治疗可及性和可负担性，助力完善中国罕见病药物保障体系。

锐康迪市场准入与商务总监高海燕表示：很多罕见病是儿童高发，儿童罕见病更应该是有病可医，药品的可及与保障也是重中之重，锐康迪制药的卡谷氨酸已于2023年6月27日获批，患儿将在今年12月初便可在医院处方获得药品，作为Rrare Diseases China 的企业责任，我们将持续推进创新药的可及性与可负担性，让更多优质创新药物惠及更多的患儿。

以一份保障 守一方美好

镁信健康与锐康迪达成战略合作的同时，还将进一步共同探索建立罕见病诊断、治疗、支付的创新生态体系。作为创新型医疗健康服务及保障平台，镁信健康致力于实现“人人有保障，全家享健康”的愿景，以关怀之心、专业之力和创新之策，用心守护每个生命健康。

自成立以来，镁信健康始终聚焦于产业共融，在药企、保司、医院和患者之间架起了高效服务桥梁，有效促进了优质医疗健康资源和健康保险的深度融合。同时，镁信健康在提升先进医疗可及性、带病体保障、健康管理服务等领域进行了诸多有益实践，不断探索创新保障方式，推动行业生态升级，助力实现“健康中国2030”长远目标。

批注：本文描述的有机酸血症特指由N-乙酰谷氨酸合成酶原发性缺乏、异戊酸血症、甲基丙二酸血症引起的高氨血症