RDPAC：保障罕见病用药，助力健康中国

2020年8月16日，由中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）与中国罕见病联盟（CHARD）共同发起的《中国罕见病用药的医疗保险基金影响分析与医疗保障制度建设构想》研究结题会于线下、线上同时召开。本会议由中国罕见病联盟执行理事长李林康主持，来自中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会、RDPAC、IQVIA（艾昆纬）真实世界研究团队的课题组成员以及医保管理、药物经济学、药学和临床等领域二十余位专家出席会议。与会嘉宾就罕见病药品准入对医保基金影响的分析结果进行了深度、高效的讨论，并为罕见病医疗保障制度的建设框架和实施路径献计献策。

中国罕见病联盟副理事长兼秘书长张抒扬在致辞中表示：近年来，党和国家高度重视罕见病的管理，国家卫健委、国家药监局、国家医疗保障局等相关部门在提升罕见病的诊疗能力、药品审评审批、药物可及性方面采取了一系列措施，让罕见病药不再“罕见”，本次的课题将为医疗保障部门制定罕见病用药保障制度和决策提供有力支撑。

今年3月发布的“中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见”明确提出要 “探索罕见病用药保障机制”, 可见政府解决罕见病患者用药可及性问题的决心和态度。

提升罕见病患者创新药可及性

随着越来越多的罕见病药物在中国上市，医保基金将面临何等压力？如何建立适合罕见病药物的医疗保障制度？此项研究正是围绕这些问题开展，以基金冲击“最大化”的思路来测算所有已上市、即将和可能上市的罕见病药物纳入医保后给基金带来的影响，由此提出建立罕见病用药医疗保障制度体系的构想，为相关部门提供决策依据。

本项目由北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅牵头，采用基金冲击“最大化”的思路来测算所有已上市、即将和可能上市的罕见病药物纳入医保后给基金带来的影响，由此提出建立罕见病用药医疗保障制度体系的构想，为相关部门提供决策依据。研究主要包括罕见病用药的基金测算和罕见病医疗保障制度体系建设两个单元。第一单元测算结果显示，以《第一批罕见病目录》和《临床急需境外新药名单》为基础，未来五年我国罕见病药品医保基金支出占医保基金药品总支出的比例预估将从0.63%上升至1.26%左右，显著低于同年欧美国家7%-9%罕见病用药的支出。进一步亚组分析显示，单个罕见病药物对医保基金带来的冲击较为有限。“已经纳入医保”的药品在2021年医保基金支付中，约79.63%的适应症年支付金额小于5千万。研究结果还发现，罕见病药物纳入医保前的销量十分有限或没有销量，可见医保准入对于罕见病药物的可及性至关重要。

完善罕见病医疗保障制度

课题牵头专家对罕见病医疗保障制度体系建设的研究作了系统介绍。在讲到体系建设的关键因素时，他特别强调罕见病医疗保障的基本模式是一个多方共担、共付、共治的体系；保障制度的价值取向应体现伦理性、公平性、可及性、可持续性。另外，罕见病的医保基金预算明确是运行管理的重点，只有强化稀缺资源配置的高效率和突出资源配置的边际效应要求，才能最大程度满足患者的治疗需求。

课题牵头专家提到，罕见病用药医疗保障制度建设有很多可以采取的模式，他对其中五种做了简单的阐述：一是全国医保统筹模式；二是单一来源或多方来源的全国专项基金模式；三是医保为主的多方共付混合模式；四是国家政策性商保的多方共付混合模式；五是国家原则指导下的地方多方共付的混合模式。目前国家医保部门对罕见病患者的用药保障非常关注，不论选择什么保障模式，都有助于提升罕见病患者用药可及性。”

与会专家对本项研究设计的精细度和完整度给与高度认可，并对研究方法和分析结果进行了充分探讨。与会专家均表示，课题组在研究方法、分析结果、制度建设等方面均考虑缜密，已经提出了前瞻性、系统性的罕见病药品医疗保障方案。下一步，课题组将根据专家建议进一步完善课题报告，提交给相关政府部门作为决策参考，并将在今年10月的罕见病大会上进行汇报和发布。

“新冠疫情给罕见病患者的用药和诊疗也带来了巨大的冲击。当前，RDPAC成员公司正全力以赴投入新冠疫苗和药品的研发，目前有约20家公司开展了共计66个相关项目，其中疫苗有22个项目，药品研发有29个。” RDPAC执行总裁康韦表示，“本次会议的成功召开不仅是此项课题的里程碑，也是RDPAC和中国罕见病联盟紧密合作、发挥各自优势的成果。我们期待，这项研究能够通过填补罕见病医疗保障制度设计所需的数据空白推动政策转化，让罕见病患者尽早获益，同时推动医疗体系可持续的发展，助力健康中国2030！”