国家重大科技专项花落民企顺昊进入国家队领跑产业化

　　最近，由天津市申报的《子宫内膜再生细胞治疗卵巢早衰临床前及临床研究》项目成功入选国家重大科技专项2014新药创制项目。这个项目由天津滨海新区科技创新型企业顺昊细胞生物技术(天津)有限公司牵头，联合天津药物研究院、北京协和医院、天津医科大学总医院、天津市中心妇产医院共同研发，经天津市科委筛选申报，从全国40多个干细胞项目中脱颖而出，顺昊成为获批的全国三家干细胞申报单位之一。作为民资背景的顺昊细胞生物技术(天津)有限公司，无异于进入干细胞研发“国家队”的一匹黑马。

　　顺昊入选2014国家新药创制项目全称为《重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发》，承担其中宫内膜再生细胞治疗卵巢早衰临床前及临床研究药物品种研发。这是新药创制科技重大专项立项以来正式资助的首个干细胞药物工艺标准化项目。日前，国家有关部门已批准该项目启动，745万元专项资金已经到位。

　　卵巢早衰，顺昊为何以这种病症作为项目研发选项？又如何以此获得国家重大科技专项新药创制的资助呢？据公司副总高暢介绍，目前由于工作生活压力、环境污染等影响，40岁之前绝经的妇女越来越多，这就是卵巢早衰。

　　近年研究显示，在随女性月经脱落的子宫内膜组织中，具有相当数量的干细胞，它就是宫内膜干细胞，，可从女性月经血或流产产物中经分离、筛选、传代、扩增后获得。研究证明，宫内膜干细胞具有更强的干细胞活力，对卵巢组织具有重建和修复功能，目前证实是无毒、非依赖性的组织修复和免疫调节疗法，可实现卵巢早衰病症的缓解，乃至治愈。

　　经过攻关，顺昊细胞公司自主研发了月经血间充质干细胞制备技术，并申报了国家发明专利。这个项目中干细胞药物供体来源稳定、采集简便，适应症典型，临床前实验数据齐全。对于宫内膜干细胞制剂来源的安全性，公司董事长、总经理李相国说，通过大量临床前研究实验，用宫内膜间充质干细胞对小鼠做了相当于人使用剂量的1400倍的高浓度急毒实验以及家兔的溶血实验均无明显异常反应。在长毒、致畸、致瘤、药代动力学、毒代动力学等药物安全性评价顺利通过，由此使他们相信，宫内膜间充质干细胞制剂作为药物的安全性具有一定依据。

　　国家重大科技专项的扶持对于顺昊来说，获得的不仅是资金更是信心。我国的科技专项是以“两弹一星”、载人航天、杂交水稻等为代表的重大项目的实施，对整体提升综合国力起到了至关重要的作用。欧洲的发达国家、美国、日本、韩国等围绕着国家目标组织实施了重大专项计划，作为提高国家竞争力的重要措施。我国的《国家中长期科学技术发展规划纲要(2006-2020年)》在重点领域中确定了一批优先主题，又围绕国家目标，进一步突出了重点，筛选出若干重大战略产品、关键性技术或重大工程作为重大专项，力争取得突破。重大专项说白了就是为了实现国家目标，通过核心技术突破和资源集成，在一定时限内完成的重大战略产品，是我国科技发展的重中之重。

　　对于刚刚成立两年多的顺昊细胞来说，获得机遇的垂青并非一蹴而就，而是公司瞄准目标，紧锣密鼓，专业加专注才使每一步都踩在了“点儿”上。顺昊选择投资干细胞项目经历过一年多时间的考察，在技术、市场日臻成熟后，在天津滨海新区注册成立顺昊细胞生物技术(天津)有限公司。凭借干细胞项目的技术优势，按照天津市生物医药联合研究院有项目、有水平、有团队、有资金的“四有”要求，入驻天津市生物医药联合研究院，在多名专家评审通过后，正式承接了天津市生物医药联合研究院干细胞研发中心项目，成为联合研究院中被孵化的企业。技术定型后，经过一年孵化，在天津空港经济区选址并实现产业化，投资3500万购置了空港商务园一层高档商务楼，构建了G M P生产研发净化车间。

　　与硬件同步的是顺昊拥有中青年技术专家组成的核心技术团队和临床专家团队，不仅有较强的研发、临床能力，在干细胞产业化方面也具有多年实战经验。这次与天津药物研究院、北京协和医院、天津医科大学总医院、天津市中心妇产医院共同申报，紧密合作，发挥各自优势，实现了资源整合，提高了项目的整体竞争力。

　　顺昊董事长李相国介绍说，我国06-20《规划纲要》确定了16个重大专项，其中为“新药创制”重大科技专项制定了“十二五”期间的实施目标———针对满足人民群众基本用药需求和培育发展医药产业的需要，突破一批药物创制关键技术和生产工艺，研制30个创新药物，完善新药创制现代化技术平台，基本形成具有中国特色的国家药物创新体系，增强医药企业自主研发能力和产业竞争力。

　　今年科技部发布的“重大新药创制”科技重大专项“十二五”实施计划中，2014年新增课题申报指南的原则之一即“企业主体原则”。在生物药重大品种中明确了把干细胞药物和生物类似药作为重点扶持项目。

　　顺昊副总经理高暢说，目前顺昊研究的干细胞种类包含造血干细胞、间充质干细胞。来源自宫内膜，还包含脐带、胎盘等。干细胞治疗在适应症方面主要为重大血液疾病、免疫系统疾病、退行性疾病、心脑血管疾病和组织修复等方面。

　　除了干细胞药品临床研究，顺昊在干细胞相关产品开发上也在不断探索。比如干细胞因子化妆品、干细胞因子口服液、干细胞修复因子贴片治疗烧烫伤等。应该说，干细胞高新技术产品进入百姓生活指日可待，产品开发前景也十分广阔。

　　但业内人士都知道，一个药品的获批平均需要5到10年，耗资也相当巨大，干细胞药物开发之路也是漫长和坎坷的。作为民企，顺昊也无时不在考虑风险的存在。李相国说，一个名不见经传的民营生物科技企业能够获批国家重大科技专项，得到国家资金支持，这绝非像中彩票似的偶然。顺昊具备充足的技术储备，拥有已申请的发明专利20项，已授权的发明专利两项，授权的实用新型专利两项，并预计3年之内能够实现20项以上的技术专利。公司已经初步建立了博士后流动站，申请成立院士工作站，在天津发起成立干细胞协会。因此，具备可持续发展的后劲。

　　顺昊产业化目标明确，致力于胎盘及宫内膜来源干细胞的治疗性应用研究和相关药品的开发，为临床提供全新的治疗相关疾病的干细胞产品，同时建设以胎盘及宫内膜来源干细胞产品研发为主的干细胞库，搭建干细胞治疗及药品生产的产业化基地。胎盘及宫内膜来源干细胞技术的建立，是干细胞产品产业化又一标志。顺昊细胞公司目前开创的胎盘及宫内膜干细胞分离及扩增技术产业化前景明确，市场定位清楚，选取适应症明确，具有良好的经济效益和社会效益。我们目前相关技术均为自主研发，无知识产权冲突，同时通过不断完善知识产权体系，将进一步加强项目的技术自我保护。

　　李相国说，如果谈到风险，首先考虑的还是安全性。目前我国干细胞药物还没有现成的标准和经验可以参考借鉴，我们要付出加倍的心血。而且药品关乎人的生命和健康，我们在临床研究过程中也是如履薄冰。干细胞药物的最终应用耗时长、耗资大，国家的资金扶持和来自业内外方方面面的支持和协作与介入，都将成为降低风险的重要因素。

　　顺昊选择了一条健康产业的发展路径，而国家在2013年10月14日公布的《关于促进健康服务业发展的若干意见》，明确提出鼓励加快民营经济进入健康服务业。李相国认为，民企也肩负着社会责任，目前国际上已有106项干细胞项目进入临床四期，它们都有可能转化为干细胞药物，这就意味着中国面临干细胞药的大量进口。顺昊肩负的责任，就是加速干细胞药物产业化的进程。

　　日前，顺昊细胞生物技术(天津)有限公司发起成立天津干细胞开发与应用协会，向国家有关部门申请建立干细胞院士工作站，将借助获批国家2014新药创制重大专项的契机，抓住国家在生物制药重大品种中把干细胞药物作为重点扶持的机遇，力争尽快实现干细胞药物研发的突破，研制出获得中国C FD A临床应用资质的干细胞药品，为中国生物医药造福国民健康做出贡献。