2030有望取得重大突破的12大生物技术

2015年7月30日—31日，由汤森路透主办的“专业信息引领中国药企创新与国际化——第二届汤森路透中国制药行业大会”在苏州隆重举行。会议旨在帮助中国本土制药企业从挑战中发现机遇、在机遇中规避风险，同时为中国医药人士创造一个就创新和国际化沟通和交流的平台。

大会邀请了包括中国药学会理事长桑国卫院士、誉衡药业副总裁兼首席科学官吕强博士、恒瑞医药全球研发总裁张连山博士、贝达药业副总裁兼首席科学官胡邵京博士等多名业内的顶级专家，就“新药研发在中国”、“中国药企国际化”以及“专业信息与中国药企”三大主题展开了热烈的探讨。

这是最好的时代，也是最具挑战的时代 汤森路透中国区总裁刘煜博士在开幕致辞中表示，医药行业是中国发展最快速的行业之一；随着中国经济的发展，国家和消费者在医药方面的支付能力大幅提高。对很多本土企业来说，这是一个最好的时代。

近年来，一大批在国外顶尖制药公司工作过的人才回到国内，推动了医药行业的转型和变革；中国的医药企业也逐渐走出国门。据汤森路透数据显示，中国企业海外医药行业并购在2013年出现了爆发式的增长，并购金额达到了19.39亿美元。

然而，从另一方面来说，由于劳动力成本提高、环保压力加大以及市场规范化程度的提升，现在对中国的药业来说也是一个极具挑战的时代。中国融入全球体系为制药企业走出去提供了可能性，但由于技术、政策壁垒以及经验不足，真正走向世界的中国制药企业并不多。

创新药物是制药企业永恒的主题

在医药领域，创新似乎是一个永恒的主题。那么，究竟我国医药产业取得了哪些进展和成效？面对未来激烈的全球化竞争，需要怎样的发展战略？桑国卫院士在《中国医药产业发展的创新需求和战略》主题报告中给出了详细而明确的答案。

我国是医药大国，但非医药强国。数千家制药企业存在多而散、销售额和利润低以及研发投入严重不足等现状。我国的创新层次主要处于“以仿制为主”到“仿创结合”的阶段。此外，国内产研联盟作用虚化，缺乏有效机制和运作实体。

随着社会经济发展和生活方式的改变，我国疾病谱发生了重大变化，肿瘤、代谢性疾病等复杂疾病严重危害我国人民的健康。目前，4500多种疾病中90%的疾病没有可以根治的药物，迫切需要制药企业研发出普惠百姓的好药。

桑国卫院士强调，创新药物是提升企业竞争力的重要手段。2001年至2013年全球在研新药项目数增至10479个，年均增长率达4.76%。随着新靶点药物、抗体药物、免疫治疗、新型疫苗的不断推出，2013年共有56种新药和生物制剂首次上市，是过去10年内数量最多的一年。

中国医药领域多项创新成果 据统计，2008年至2013年中国新药研发的十大治疗领域包括了肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病等。近年来，我国药物研发取得了积极的进展；截至2014年，共83个品种获得新药证书，其中41个品种拥有自主知识产权。

2008-2013年中国共获批了18个自主研发一类新药，其中有7个是生物药，11个化学药；包括了百泰生物的尼妥珠单抗、恒瑞药业的艾瑞普布片、浙江贝达的盐酸埃克替尼片、康弘药业的康柏西普眼用注射液等。

在回顾我国转化医学研究与创新药研究的成果时，桑国卫院士介绍了近期备受关注的全球首个获准上市的深圳微芯生物的全新结构亚型选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂西达苯胺。该药的首个适应症为复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。

2015-2030生物技术领域有望取得重大突破的12大技术

尽管近年来，我国医药创新领域涌现了一批喜人的成果，但相比国际制药巨头还有一定的差距。目前，我国医药创新面临着五大关键问题：第一，在科学监管方面，临床准入时间长、过程管理薄弱、新药注册绑定生产许可；第二，源头创新能力和转化能力不强，研究平台与先进生产力联盟作用有待发挥；第三，私有资本不愿投入，早期研究支持不足；第四，招标采购周期长、流程不一，创新药无法及时进入医保或招标采购目录；第五，知识产权保护机制不完善。

桑国卫院士透露，根据科技部重大专项办的部署和要求，新药专项已启动了“十三五”发展战略研究及实施计划编制工作；将重点针对10类疾病，强化源头创新和转化研究。其中，，在生物药领域，重点开展新型抗体、ADC、新型疫苗、免疫治疗、基因治疗等研发开发。

“十三五”新药专项的预期目标包括，在创新药物研究开发上，拟研制30个新药，8-10个为原创性新药；在国产新药国际发展上，研制并推动20-30个化学药及其高端制剂，3-5个新中药，3-5个新生物药国际化；同时研制20-30个临床亟需重要品种；在重大关键技术研究方面，突破10-15项重大核心关键技术，发展10~15项前瞻性新技术。

此外，桑国卫院士还指出了2015-2030生物技术领域有望取得重大突破的十二大前沿重大技术，包括非编码基因及精细基因组、干细胞与器官再生、脑科学与神经科学、细胞衰老与调控、蛋白影像技术、合成生物学、细胞治疗与基因治疗、抗体工程与新型抗体、生物大数据、复方中药代谢组学与中药现代化、表观遗传学以及转化医学与健康。

报告的最后，桑国卫院士强调，十三五期间的工作设想是要强调精准医疗、转化医学在创新药物研发中的重要意义，强调“政产学研用”的联盟，强调个体用药和生物标记物检查试剂的开发，牢牢把握国际创新药物发展新趋势，从我国实际出发提出顶层设计。