中国孤儿药政策为何千呼万唤不出来？

    【慧聪制药工业网】国外孤儿药的研发进行的如火如荼，目前已有30多个国家出台了相应的孤儿药政策，1983年美国出台的孤儿药政策大大的刺激了这一领域的发展，FDA批准的孤儿药由政策出台之前不足10种，增加至目前的近400种。其他国家包括澳大利亚1977年颁布了《罕见病药物纲要》；新加坡1991年颁布了《罕见病药物特许令》；欧盟1999年颁布了《欧洲联盟罕见疾病行动方案》；巴西、古巴等发展中国家也早已颁布了相关法律。日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》。这些政策的出台都为孤儿药的发展撑起一把庇护伞，当然，孤儿药的研发也是硕果累累。据EvluatePharma预测，2018年，孤儿药的市场将达1270亿美元。

    近些年，在中国已有不少专家，学者，企业和大众都纷纷建议中国出台孤儿药政策，如全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。近些年的两会，有人大代表提议尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，加快罕见病药品的注册审批及研发生产，以让更多的这一弱势群体受益。尽管如此，在一波又有一波医疗改革中，我们仍未能看到中国出台孤儿药政策的些许迹象。这也就抛给很多人一个问题：对于存在种种利好的孤儿药政策，为什么中国的孤儿药政策千呼万唤不出来？就其中原因简单分析如下：

    首先，中国孤儿药的流行病调查数据不明确。无法给出孤儿药的确切定义，如果按照世界卫生组织定义发病率在0.65%-1%之间称之为孤儿药的话，那么中国的患有此类疾病的绝对人数将高达1000万以上。另外，诸多种类的罕见病存在地域性差异，存在在国外是罕见病，在国内不是孤儿病，或者在国外是非罕见病，而在国内却是罕见病的可能。这也就可能对出台孤儿药（罕见病）政策存在较大影响。

    其次，经济因素是限制孤儿药政策出台的重要因素之一。目前，中国处于发展中国家，经济发达程度仍不能与发达国家相媲美，医保政策及其覆盖程度仍存不足。动不动就几十万美元的治疗费用让还是发展中国家的中国百姓难以承担，对于普通百姓家庭，这样天价的费用会让一个家庭倾家荡产，如果让政府来承担，显然这是一笔不小的数目。同时也可能招致多数人群对医保政策的攻击（多数人在为少数人买单的思维意识上的不公平）。因此，这将必然导致孤儿药政策出台的延缓。

    再次，中国医药企业创新能力不足。无论是在孤儿药领域，还是非孤儿药领域，中国医药企业整体的创新能力不足。这可从FDA和CFDA批准的一类创新药的数量和质量上略见一斑。更多的药企集中在仿制药或者传统中药方面，在创新药方面鲜有作为。因此，中国市场将面临一种选择尴尬，即使出台孤儿药政策，能在中国孤儿药市场独领风骚的是中国医药企业吗？

    最后，基于中国医药企业的政策保护。姑且归结为政治因素，并不是希望将所有的事情都和政治挂钩，但我们又不得不在此方面作相关的推论。如前所述，中国的医药企业创新能力不足，如若中国出台孤儿药政策，占领中国孤儿药市场的必将是那些虎视眈眈的国际医药巨头，在一定程度上，中国医药企业在创新方面更将收到挤压。也就是说，在中国孤儿药这片蓝海市场里，吃肉啃骨头的是那些国外医药巨头，中国药企分一杯羹都算幸运。如此政策，促进创新发展的不是中国医药企业，反而是引狼入室。

    总之，尽管国外孤儿药市场依然火爆，越来越多的孤儿药将被投放在市场中，甚至部分孤儿药可能成为极具潜力的重磅炸弹。同时，也虽有不少的学者、专家致力于推动中国孤儿药政策的出台，但从以上几种原因也可知，短时间内中国孤儿药政策的出台将面临严重挑战。尽管如此，如若即希望促进孤儿药的发展，也希望在此方面获益的中国医药企业来说，在孤儿药方面也并非死路一条。

    因此，针对中国医药企业的发展孤儿药提出几点建议：

    第一，加大创新投入，提升创新能力

    尽管这是老生常谈的问题，不要忘记，中国药企自身的创新能力不足不仅留给自己的生存空间狭小，而且国家在开出台此方面的政策时也是犹豫不决。没有创新投入，就没有创新产出，这是必然的结果。目前能在医药创新研发上投入力度大的企业凤毛麟角。即使如恒瑞这样在国内创新研发力度投入的佼佼者，也无法在国际医药市场竞争中形成自己的绝对优势。但要牢记磨刀不误砍柴工。只有中国药企能在创新研发上不断的投入人力、物力和财力，才有可能不断增强自己的创新能力，收获创新成果。同样，只有中国药企自己有了创新能力，才能助推中国孤儿药政策的出台。

    第二，整合学术资源，组建专家团队

    目前中国的产学研整合效果一般，孤儿药方面的资源整合更是少有涉足。目前，中国在科研以及临床治疗领域仍然有不少可期待的成果需要转化，但由于药物研发资金投入数目不菲，中国医药企业，科研单位以及临床研究中心三方联系更少，因此这也让原本就冷清的中国孤儿药市场更显寂寞。因此，对于致力于在创新药物发展的中国医药起来来说，应该考虑建立一支从基础科研理论到临床实践以及产业开发方面三方合作的专家团队。国际上许多公司的发展成功的例子可见一斑，比如Amgen、Genetech、Genzyme等公司，均有科研机构或大学里的专家组成，并最初从孤儿药方面获益而成长起来的企业。依靠强大的学术推广和社会影响力，促进中国孤儿药政策的出台未尝不是一种选择。

    第三，曲线救国，先国际后国内

    中国孤儿病科研机构和相关专家学者很多暂时未能将其研究成果产业化。同时，国内孤儿药相关企业进入领域少，而国际医药企业又不能进入中国市场，因此诸多追求创新型研发的生物制药企业可以联合国内研究机构和相关专家学者在国内提前做好孤儿药产品研发布局，单独在国外申请或者与国际企业通过合作（利用孤儿药的利基政策）的方式进军国外市场，这样一方面可以利用国内资源，加强企业自身的研发实力，，另一方面可方便进入国外市场。中国药企的创新药物一旦在国外获得批准，在国内上市的可能性也必然大大增加。

    第四，拥有一类创新药物的相关企业可拓展孤儿药方面的适应症

    国际上此类例子不胜枚举，第一个治疗肿瘤的单抗药物美罗华凭借非霍金淋巴瘤（罕见病）的适应症上市，最终又拓宽多个适应症领域，在2013年的销售排行榜上位居第三，高达90亿美元。昔多芬，该药物在1998年被批准用于治疗勃起功能障碍（非孤儿病），但在2005年其新增孤儿病领域的适应症为肺动脉高压（Revatio;Pfize），尽管这是目前诸多重磅炸弹药物为了规避专利到期风险的影响，延长产品的生命周期，通常采取的防御手段之一。但是如果中国企业拥有的一类创新药能增加一些罕见病为适应症（当然，安全有效是前提和保障），必将为治疗孤儿药市场开拓出一方晴空。

    总之，尽管中国孤儿药政策依然待字闺中，但相信，随着国际潮流的涌动和孤儿药创新产品的不断推出以及中国罕见病面临药物不足的局面，中国孤儿药政策也必然会出台。但是目前处于黎明前的黑暗，所有准备依靠创新发展的中国制药企业应提前做好准备，以免当其他企业大快朵颐的时候，自己只有望药兴叹份儿罢了。】