首个针对多发性硬化的口服治疗药物在中国获得上市批准

赛诺菲中国7月25日宣布，国家药品监督管理局近日已批准奥巴捷 （产品名 特立氟胺片）在中国上市，用于治疗复发型多发性硬化。这是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。

多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，由于自身免疫系统的病变，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命，有“死不了的癌症”之称。

奥斯卡、金球奖提名电影《她比烟花还寂寞》（《Hilary and Jackie》）的原型人物英籍大提琴家杰奎琳·杜普雷被确诊罹患多发性硬化症，28岁作别舞台，死于41岁。

多发性硬化好发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，发病率约为0.03%。欧美国家患病率比亚洲人群高。由于缺乏大规模流行病学资料，我国预计约有超过3万名患者。

2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

多发性硬化患者的治疗以急性期治疗和缓解期治疗为主，急性期多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击疗法减轻急性发作症状。

奥巴捷用于缓解期治疗，帮助降低复发率，延缓残疾进展。在缓解期治疗中，此前国内只有拜耳一款注射用β-干扰素产品，需要隔天注射一次，而口服型药物大大提升了患者的用药依从性。

奥巴捷目前已在全球超过70个国家和地区获批，目前有超过85000名多发性硬化患者正在接受其治疗。

根据赛诺菲公开资料，四项随机、对照、双盲临床试验确定了奥巴捷®在复发型多发性硬化患者中的疗效。

两项Ⅲ期临床研究数据表明，在核心期研究中，与安慰剂相比，奥巴捷显著降低了患者年复发率，同时也延缓了残疾进展，并且在扩展研究中疗效维持长达10年。

北京协和医院神经内科主任崔丽英教授指出，多发性硬化作为一种罕见病，大众的认知程度普遍偏低。由于不同患者首发症状表现多样，特别是第一次发作在临床上经常会出现延误诊断。该病因有时间多发和空间多发的特点，易导致患者残疾。目前，有限的药物选择和沉重的治疗负担是国内多发性硬化治疗面临的两大难题。