国产抗癌新药入选医保目录 救命药每月仅花千元

2017-11-20 14:27 | 来源: | 浏览 ：次

肺癌靶向药打破进口药垄断  患者有了生的希望

每隔三个月，邓祖俊都会陪老伴儿来到浙江省肿瘤医院，进行例行身体检查，之后他们都会找主治医生张沂平对检查结果进行诊断。

像这样的复查回访，老两口已经持续了6年时间，今年是邓祖俊的爱人确诊肺癌的第八个年头。

2009年5月，邓祖俊的爱人突然发烧咳嗽，以为是感冒的她来到医院检查，却收到一个令人震惊的检查结果。邓祖俊的爱人患上了肺癌。听到这样的结果，老两口不敢相信，也难以接受。

两个月后，邓祖俊的爱人按照常规的治疗方法，接受手术，并开始进行化疗。然而化疗后的剧烈反应，却让她痛苦不堪。不仅如此，手术后两年多的时间里，邓祖俊爱人肺部的肿瘤依然没有完全消失。这让他们陷入绝望。

2011年，医生建议调整治疗方案，开始口服靶向药物进行治疗。让人高兴的是，从2012年开始到现在，邓祖俊老伴儿的病情几乎没怎么发展。这一切，都得益于我国自主研发的一种靶向肺癌治疗药物——凯美纳。

张沂平表示：“以往肺癌晚期的话，中位生存，一半人都超不过一年，现在通过有一些靶向药物的治疗，以及化疗，以及不同阶段的治疗，现在的话，中晚期病人超过三年、五年，甚至更长的时间，也不稀奇了。”

目前，全球每年肿瘤新发病例1400万人，死亡820万人。我国每年新发肿瘤病例300多万人，每年肿瘤造成死亡200多万人。而不管是国内还是全球数据，肺癌的发病率和死亡率在所有肿瘤中都居首位。  

医学界将肺癌病人根据癌细胞形态分为“小细胞肺癌”和“非小细胞肺癌”。约85%肺癌病人都是“非小细胞肺癌”。而非小细胞肺癌中30%-40%会发生“表皮生长因子受体”（EGFR）突变。而靶向药物凯美纳正是针对这一突变诞生的。

贝达药业股份有限公司董事长丁列明表示：“像我们靶向，它针对的靶分子是叫EGFR，特别是EGFR突变的病人，他疗效特别好。”

丁列明，国家“千人计划”专家，海归博士，贝达药业股份有限公司董事长。他和他团队研发的抗肺癌新药凯美纳究竟有什么独特之处呢？

丁列明表示：“我们找到了能够特异的杀灭肿瘤细胞的方法，靶向治疗就是特异地攻击肿瘤细胞上的靶分子，这个靶分子在正常细胞上面没有，非常少，把正常细胞跟肿瘤细胞区分开了，所以这个药就是疗效非常确切，他们只杀肿瘤细胞，所以叫靶向，这个靶就是肿瘤。”

凯美纳的研制成功，使得中国成为继英国、瑞士之后拥有完全自主知识产权靶向抗癌药的第三个国家；一举打破肺癌靶向治疗长期被进口药垄断的局面。

而对于肺癌晚期病人来说，改用凯美纳 “分子靶向药物”，不仅意味着可以告别传统的治疗方式——“化疗”，还可以将化疗后5年存活期从6%-10%提高到20%以上。2016年，“盐酸埃克替尼”（凯美纳）项目，获得“国家科技进步一等奖”，这是我国第一个获得这一奖项的创新药。

2011年8月，我国第一个完全拥有自主知识产权的小分子靶向抗癌新药凯美纳上市。如今已有超过11万名患者使用凯美纳，并取得疗效。

中国工程院院士孙燕表示：“这个药是我最喜欢的，因为它是一个口服药，这个药使得我们能够站在所谓的世界之林上，跟他们同起同坐了。”

国产抗癌新药领先世界 《时代周刊》争相报道

我们看到，丁列明和他的团队通过十多年的努力，自主研发的国产抗癌新药，让数以万计的肺癌患者减轻了痛苦，延续了生命。与此同时针对另一种恶性肿瘤——T细胞淋巴瘤的国产新药，也在中国诞生了。

每隔一个月，邢文燕都会陪妈妈张宗花来到潞河医院，找到血液科的主治医生周合冰进行身体检查。

像这样的复查回访，张宗花已经持续了近两年的时间，2017年是张宗花老人确诊T细胞淋巴癌的第三个年头。2015年4月，张宗花突发高烧，多方治疗高烧依然不退，最后来到潞河医院血液科进行检查，却收到一个令人震惊的检查结果。张宗花患上了晚期血管免疫母细胞淋巴瘤，这是外周T细胞淋巴瘤的一种类型，病情非常凶险。

首都医科大学附属北京潞河医院血液科主任周合冰表示：“5年的生存期一般的是也就30%左右，而且这个病人是分期比较晚的，所以正常的化疗的情况下，他的生命期应该是一年左右。”

中国抗淋巴瘤联盟主席、教授马军表示：“大家知道淋巴瘤在中国，过去发病率很低，但近几年发病率非常高，现在已经超过了白血病，但是T淋巴瘤没有药物，在中国一个药物也没有。”

拿到了检查结果，全家人的心情一下子跌入深渊。张宗花必须马上接受治疗。传统治疗淋巴癌的方法就是化疗，然而化疗后的剧烈反应，却让张宗花痛苦不堪。尽管如此，化疗之后效果并不好，张宗花依然发烧咳嗽、淋巴结肿大。67岁的她难以承受化疗给身体带来的伤害。

就在张宗花老人一家人束手无策的时候，2015年3月，一种名叫西达本胺的新药刚刚上市，这是一种口服靶向药物，两次化疗之后，主治医生周合冰决定用西达本胺结合化疗，对张宗花进行治疗。

周合冰表示：“联合用药淋巴瘤它的客观的缓解率能够从58%提高到80%，所以我们用西达本胺联合给他化疗的。”

令周合冰感到吃惊的是，张宗花在服用西达本胺之后，很快发生了疗效。

周合冰表示：“基本上用了第四个疗程以后她基本上就稳定了，到12月份化疗结束。”

周合冰告诉我们，对国际公认难治的T细胞淋巴瘤，单纯用化疗，复发率非常高，病人生存期一般可能也就一年左右。可是用了西达本胺靶向新药之后，这个病人不仅病情很快缓解，而且一直没有复发。

周合冰表示：“我们也定期的进行超声、CT的检查，发现他没有淋巴结，没有旧病灶的复发，也没有新病灶的出现，这是一个稳定的状态。”

西达本胺是我国自主研发的抗癌新药，研发单位是深圳一家名为微芯生物公司的企业，在数十万次的实验中，这支专注创新的研发团队发现了高分子物质酶，这种酶几乎活跃在所有的细胞活动中。西达本胺通过精确控制与肿瘤细胞活动密切相关的四种酶，激活人体内抗肿瘤细胞的免疫功能，来控制肿瘤复发和转移。

深圳微芯生物科技有限责任公司总裁兼首席科学官  鲁先平：西达本胺是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，它在调控基因表达中起着一个非常关键的作用机制，我们重新把这个过程逆转，让好的基因重新打开，坏的基因被关掉，我们把不受控制的细胞，通过重新编程又让它回归到可控制的状态，那么通过这么一个作用机制，让肿瘤停止生长变为可能，肿瘤得到有效的控制。

深圳微芯生物科技有限责任公司总裁鲁先平，是这支海归研发团队的带头人。2015年5月22日，一则新闻引起社会的关注，中国自主知识产权的原创抗癌新药，西达本胺获准在中国上市。首批适应症为复发或难治的外周T细胞淋巴瘤，中国成功自主研发抗癌药的消息一经发布就吸引了全世界的目光，《时代周刊》《福布斯》等杂志，用大量篇幅进行报道，引起了轰动。这不仅意味着我国有了自己原创的抗癌新药，同时，深圳微芯生物科技有限公司将西达本胺的海外专利开发权授权给一家美国企业，这是我国原创新药首个海外专利授权的案例。

鲁先平表示：“T淋巴瘤在中国是没有药的，而非常恶性，进展非常快，而西达本胺已经带来了在整个这个领域最好获益和最好的安全性，所以我们实现了。”

生物药加速研发上市  癌症患者告别天价治疗费

2017年7月13号，肿瘤新药西达本胺成功纳入选新版国家医保目录。这意味着患者每个月只需要花费上千元就能够用上这一创新药物。凯美纳、西达苯胺都属于小分子化学抗癌新药，与之对应，生物抗癌药也是国际上发展很快的一类抗癌药物。从上世纪20年代第一支胰岛素的发明，到如今肿瘤治疗领域的明星产品PD-1单抗，生物药已经惠及了成千上万的患者。2016年全球销售额前十名的药物中，有8种是生物药。近年来，我国生物制药行业也进入了快速发展阶段，一些国产生物药正在给越来越多的患者带去希望。

在北京军事医学科学院附属医院（307医院），消化肿瘤内科的办公室里，徐建明主任正在检查一种抗癌药物PD-1单抗的临床试验效果。

徐建明主任告诉记者，目前在他这个科室里，大约有六分之一的消化肿瘤患者正在接受PD-1单抗药物的临床试验，这些癌症病人目前大多都无法通过手术、化疗等传统手段进行治疗，癌症在他们的身上已经真正成为了绝症，医院里进行临床试验的这种PD-1单抗药物就是这些几乎被判了死刑的患者，现在唯一的希望。

军事医学科学院附属医院（307医院）消化肿瘤内科主任徐建明表示：“这个都已经到8月份了他还在用药从去年你要是没有这个药用的话，这个病人估计差不多没了早就没了。”

记者了解到，目前在美国，如肺癌、黑色素瘤等，使用PD-1药物进行治疗，一年的费用大约需要20万美金。目前在徐建明主任这里开展临床试验的国产PD-1药物，未来如果成功上市，一年的治疗费用有望从上百万减少到十万左右。这意味着有更多的中国患者能够接受这一最新抗癌药物的治疗。

从全球药王修美乐，到全球抗癌领域的热门靶点PD-1单抗，这些国内外市场的明星药品有一个共同的特点，它们都是大分子抗体类生物药的一员。所谓大分子抗体类生物药，是指采用细胞工程、基因工程等手段研发制造，区别于小分子类化学药的一种生物药。广泛应用于癌症、自身免疫疾病等治疗领域。2016年，全球销售额前十的药物中，有8种为生物药。

在苏州，记者见到了俞德超，江苏信达生物制药有限公司的创始人，中组部“千人计划”国家特聘专家。就是他领导的这家公司，研发出了世界级水平的PD-1单抗药物，目前正在军事医学科学院附属医院（307医院）紧张的开展临床试验。为了这种抗癌新药，俞德超已经整整研究了20多年。

信达生物制药（苏州）有限公司董事长俞德超表示：“找这样一个抗体的话，你要在10亿，甚至于100亿的一个抗体库里面，通过一种方法一步一步去筛出来，做成一个单克隆抗体成药，我们初步估计一下至少有1000步，这1000步每一步都可能出差错的。”

目前信达已经有4个产品进入临床三期研究，其中就包括在上海市长征医院开展临床试验的修美乐类似药，和在军事医学科学院附属医院开展临床试验的PD-1单抗，编号分别为IBI303和IBI308。

根据国际经验，通常一款生物药从研发到成功上市平均需要十年的时间，而俞德超则希望将这个时间缩短到七八年。这一中国速度不仅是为了让国内患者能够早日以更低的价格用上高质量的生物药，也能够早日给企业研发新药提供稳定的资金来源。

2017年9月4日，信达生物制药（苏州）有限公司与中国科学院上海有机化学研究所共同宣布，双方就肿瘤免疫靶向小分子药物的授权开发达成合作协议。信达生物以首付款，研发里程碑和销售里程碑付款共计4.57亿美元另加销售提成的方式，获得中科院上海有机所研发的IDO小分子抑制剂的全球独家开发许可权。这是我国制药领域迄今为止金额最大的院企合作项目。 

俞德超表示：“最近国外已经有临床研究表明PD-1抗体和IDO抑制剂联合用药以后，可以取得比PD-1单独用药更好的治疗效果，可以让更多的普通的百姓病人能够受益。”

2017年10月8日：中共中央办公厅和国务院办公厅联合印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出了鼓励医药创新的36项改革措施。中国医药行业迎来了建国以来最大利好政策出台，创新药的春天来了。

俞德超表示：“我觉得这个文件就像沐浴了一个春风，那如果将这个纲领性的文件落到实处，那就是将这个春风正确的吹到了我们的研发的第一线，那个时候我们春天研发创新药的春天就真正的来了。”

半小时观察：创新药的春天来了

十九大报告提出，要加快建设创新型国家。创新是引领发展的第一动力，是建设现代化经济体系的战略支撑。更是医疗技术进步的原动力。

就在几年前，中国在原创新药上还乏善可陈，而如今，中国创新药品正呈现出令人可喜的发展势头。这一转变，一方面得益于广大科技人员的刻苦攻关，另一方面得益于政策的扶持。这些措施将极大激发医药研发的活力，提高我国医药产业的创新发展水平，解决临床急需药品和医疗器械短缺难题，我们相信，未来会有越来越多老百姓用得起的国产创新药品问世，让大众受益。