基因治疗将颠覆传统医药商业模式

　　导读：据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。天价的Glybera则展现了单一治疗如何修复缺陷基因，可能颠覆传统的医药商业模式。

　　天价

　　经过25年的实验和数次周折，基因治疗终于通过转移矫正基因到缺陷细胞的方法向患者抛出了生命线，但其高昂的价格对患者则是巨大的挑战。

　　2012年10月，Glybera在欧盟获得了批准，但上市日期却拖延了两年，用于跟踪收集患者治疗后长达6年的随访数据，这些患者均满足Glybera在欧盟的标签适应症要求。

　　现在凯西公司已经向德国联邦联合委员会(G-BA)提交了定价材料，2015年4月底将发布该药物的估价。药品制造商认为每瓶的零售价应该在5.3万欧元，出厂价则定在4.387万欧元。

　　在临床试验中，一个平均体重在62.5公斤的、典型的LPLD患者需要21瓶Glybera，进行42次注射，如此算来，一个患者在该药物上需要花费111万欧元。在德国的药品价格体系下，最终价格将享受7%的折扣。根据德国相关规定，新药品上市价格的有效期为前12个月。

　　一位凯西公司的发言人证实了上述上市价格。“预计首次用于商业治疗将在2015年上半年。”她补充称，该药品最终价格将在G-BA作出结论后，经过同法定医疗保险基金的谈判后才能确定。

　　UniQure将获得销售额23%~30%的净提成，该公司称欧盟的定价是其合作伙伴凯西公司的事情，不过UniQure计划在12月1日于纽约的一个投资者会议上讨论Glybera定价。

　　基准产品

　　由于在整个欧洲只有150~200名患者可能符合使用Glybera的条件，即便该药品价格很高，对医保预算的影响将非常小，但该药品仍然得到各界的密切关注，因为其被视为未来基因治疗的一个基准。

　　目前，UniQure也在寻求Glybera在美国获批，并表示希望能在2018年顺利通关。2004年，中国成为首个批准基因治疗产品用作商业用途治疗癌症的国家，，但此前欧美国家尚未批准任何的基因治疗，Glybera是西方世界的首例。

　　基因修复技术的支持者坚持认为它是一种划算的治疗方法，虽然成本高，但能永久治愈很多患者。

　　至于Glybera，凯西公司称，年化成本并不比其他罕见病中使用的一些昂贵的酶替代治疗高，况且该药物在至少6年中证明是有效的。Glybera是利用一种无害改良病毒在注射入患者体内后传递一个有效基因拷贝生成脂蛋白脂酶。

　　目前，UniQure也在针对血友病进行基因治疗研究，同时还在进行一个关于心力衰竭研究的早期项目，一旦成功可能使得基因治疗不仅仅局限于罕见病。

　　有行业分析师预计，一旦试验成功，基因药物治疗能更多的常见病，成本也会更低，因为制造商应该能够从更大规模的患者群中收回研发投资。

　　在基因治疗市场中，UniQure的竞争对手包括SparkTherapeutics和蓝鸟生物公司(BluebirdBio)。本月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予Spark Therapeutics产品SPK-RPE65突破性疗法地位，该药品用于治疗由于基因突变所导致的夜盲症。蓝鸟生物公司则致力于研发治疗神经系统和血液系统疾病的药物。

　　在过去的一年半中，蓝鸟生物公司和UniQure先后在纳斯达克成功上市，反应出投资者对该领域兴趣的日益浓厚。

　　在全球主要的制药公司中，今年拜耳公司宣布以2.52亿美元的价格获得Dimension Therapeutics公司治疗血友病的基因疗法项目，诺华则在近期刚刚成立一个细胞和基因治疗部门。