CASI收到FDA“ENMD-2076治疗FLC的临床研究和注册申报指导”会议纪要

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CASI收到FDA“ENMD-2076治疗FLC的临床研究和注册申报指导”会议纪要

来源：生物谷 2015-02-11 15:52

ROCKVILLE, Md.（2015年2月11日）- CASI Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：CASI）作为一家生物制药公司，致力于引进、开发和商业化创新药物，着重于关注全球市场，尤其是中国地区的癌症和其它未满足的医疗需求，很高兴宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于"ENMD-2076治疗肝纤维板层癌（FLC）的临床研究和注册申报指导"的正式会议纪要，而此会议纪要将使ENMD-2076获得上市批准通道进入III期临床研究。会议纪要源自CASI和FDA最近召开的一次信息量丰富的会议。

CASI的首席执行官Ken K. Ren, Ph.D.发表意见称，"FDA反馈给予了我们极大的鼓励，感激他们对我们开发项目的指导和支持。我们相信，FDA通过这次会议为未来的临床研究和注册申报提供了明确的指导，尤其是让我们明白，为支持"ENMD-2076作为FLC一线治疗"新药申请（NDA），该如何设计临床试验"。

Dr. Ren进一步评论称，"以下是我们临床研究和注册申报的关键要素，已得到FDA认可：

“我们计划进行一项单臂试验，评价作为主要终点的ENMD-2076在FCL患者中的总体缓解率（ORR）。

将以Simon二阶段研究方式执行试验，并在16例患者达到临床终点后发布中期无效性分析。如果患者均没有出现缓解，将声明无效性，并由此终止研究。

但是，如果依照RECIST 1.1标准，一例或更多患者出现缓解，则将继续招募其他患者进行研究。我们希望那时与FDA开会讨论，应采用何种肿瘤缓解标准，才能使得可根据肿瘤缓解替代终点证实临床获益并支持加速批准。

假设所提议研究的结果表明ENMD-2076可提高总体肿瘤缓解，CASI将希望提议一项确证性临床试验，并同时基于总体肿瘤缓解率在子部分H下递交NDA，以加速用于严重或威胁生命疾病的新药批准。

一旦临床数据满足合适标准，CASI将向FDA递交突破性治疗认定申请。”

“我们将按照FDA的其它监管要求（包括在健康人类受试者中研究食物对ENMD-2076的影响），继续向前推进，并与专门的研究者和FLC患者团体共同努力，尽快启动试验。获得方案的最终版本后，我们将立即在上更新我们的研究方案。我们已收到了美国FDA肝细胞癌孤儿药资格认定，计划在欧盟申请FLC的孤儿药资格认定。”

关于CASI Pharmaceuticals, Inc.

CASI Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，致力于引进、开发和商业化创新药物，着重于关注全球市场，，尤其是中国地区的癌症和其它未满足的医疗需求。CASI的产品线包括ZEVALIN?（替伊莫单抗）、MARQIBO?（硫酸长春新碱脂质体注射液）和Captisol-EnabledTM（不含丙二醇）美法仑（CE melphalan）在大中华地区（包括台湾、香港和澳门）的专利权。CASI的研发产品线还包括其专利候选药物：一种选择性血管生成激酶抑制剂ENMD-2076，目前正在对其开展多项肿瘤2期研究；还有目前正处于制剂研发中的2ME2（2-甲氧雌二醇）。CASI总部位于马里兰州罗克维尔市，在中国北京有一个全资子公司（英创远达生物科技）和研发运营中心。有关CASI的更多信息可登录和从公司美国证券交易委员会文件中获得。

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ZEVALIN@和MARQIBO@是Spectrum Pharmaceuticals, Inc.及其附属公司的注册商标。Captisol-EnabledTM是其所有者的商标财产。

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