2019年获批上市的14个新靶点药物

4月9日，《自然综述·药物发现》发表综述文章，总结了2019年美国、欧盟和日本批准的具有新靶点的药物。

这些药物中，有4个靶点属于转运体蛋白，包括SLC(SoLute Carrier)家族中的2个转运体SLC9A3和SLC5A1。另外，还有3个RNA靶点，从临床角度反映了寡核苷酸治疗的有效性。不同种类的寡核苷酸不仅可以降解目标RNA，还可以通过促进外显子跃迁来恢复蛋白功能。比如，Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，它可以降解载脂蛋白CIII（apo CIII）mRNA；golodirsen通过与抗肌萎缩蛋白pre-mRNA的第53号外显子结合，可以恢复蛋白功能。另有2个抗体偶联物，能够将微管破坏剂vedotin分别递送至表达连接蛋白4和CD79B的癌细胞。

从治疗的角度来看，列表中有9个是针对罕见病，其中5个靶点针对血液学遗传性疾病，包括镰状红细胞贫血症的2个新靶点：血红蛋白亚基-α和P-选择素。有2个新靶点新药未被纳入表格，因为它们的靶点属于小分子。其中，andexeant alfa与Xa因子抑制剂类抗凝剂结合，起解毒剂的作用，pegvaliase则是一种代谢苯丙氨酸，可用于治疗苯丙酮尿症。

2019年获批的14个新靶点药物

参考资料：Novel drug targets in 2019（来源：Nature reviews）